Andy Esworthy, výkonný ředitel a generální tajemník WANDA (Světové aliance asociací nervosvalových nemocí) zaslal všem asociacím nervosvalových nemocí závažnou informaci o podvod ných praktikách léčby Duchenneovy MD a dalších forem této nemoci transferem myoblastů. Tuto informaci s doplňujícím textem přetiskujeme v překladu v plném znění:

Všem asociacím nervosvalových nemocí
Věc: léčba transferem myoblastů

Vážený pane/paní,

ve vícerých zemích vznikly kliniky používající k léčbě muskulární dystrofie transfer myoblastů. Tyto kliniky účtují pacientům za provedení zákroku 125.000 až 150.000 US dolarů a svorně tvrdí, že "všichni transplantovaní pacienti vykazují velké zlepšení anebo značný pokles svalové degenerace" (viz www.celltherapy.com).

Máme k dispozici různé informace od rodin, jejichž člen postižený muskulární dystrofií tuto léčbu podstoupil. Tyto informace jsou velmi negativní. Máme rovněž zprávy, v nichž se uvádí, že diagnóza pacienta nebyla ověřena a před provedením transferu nebyla provedena potřebná vyšetření.

Experimentální transplantace myoblastů provedené několika uznávanými vědeckými týmy prokázaly, že jsou z hlediska vědeckého výzkumu sice zajímavé, ale že pro pacienty postižené Duchenneovou muskulární dystrofií a jinými formami muskulární dystrofie nemají žádný terapeutický efekt. Přes negativní výsledky se zdá, že tuto terapii podstoupilo čtyřicet i více pacientů, přičemž někteří získali prostředky na úhradu léčby rozprodejem svého majetku, zrušením důchodového pojištění nebo penězi získanými od rodiny a známých, z regionálních sbírek apod.

Tyto zprávy z různých zemí lze například doložit informací z Brazílie, kde bylo nejméně 20 muskulárních dystrofiků odléčeno v brazilském středisku pro léčbu transferem myoblastů. Tato léčba je v současnosti zakázána. Zákaz má zabránit, aby noví pacienti nebyli podváděni falešnými sliby o výsledcích léčby. K zákazu došlo na základě reportáže brazilské novinářky, která předstírala, že je kmotrou chlapce postiženého Duchenneovou formou muskulární dystrofie a žádá o jeho léčbu. Reportáž z Brazílie (viz níže) můžeme doložit dalšími dokumenty (dopisy, zprávy, publikace).

Odvoláváme se na prohlášení Mediterranean Society of Myology, MSM (viz www.cardiomiologia.it, klikněte na MSM) odsuzující praktiky transferu myoblastů jako možné léčby Duchenneovy muskulární dystrofie. "Tato terapie se jasně ukázala jako zcela neefektivní, nadto vykazuje potenciální rizika a vysokými náklady zbytečně zatěžuje rodiny pacientů. MSM zaujímá ostře kritické stanovisko k neověřeným způsobům léčby a odsuzuje je, poněvadž jsou nejen neúčinné, ale zneužívají i zoufalství pacientů a jejich rodin a mohou jim potenciálně ublížit".

Obracíme vaši pozornost na tuto skutečnost a navrhujeme, abyste o ní informovali ve vašem časopise nebo zpravodaji. Tato informace by mohla být velmi závažná pro mnoho muskulárních dystrofiků, kteří by jinak ze zoufalství svolili tento zákrok podstoupit. Doufejme, že se tak zabrání velkému utrpení lidí postižených muskulární dystrofií a jejich nejbližších.

Světová aliance asociací nervosvalových nemocí (WANDA) se cítí povinována čestně zastupovat zájmy rodin, kterých se postižení nervosvalovou nemocí přímo týká. Na základě informací a dotazů z různých zdrojů z celého světa musíme před tímto způsobem léčby varovat. Budeme vděční za veškeré další informace nebo zkušenosti s tímto předmětem.

Děkuji za vaši pozornost.

Andy Esworthy
výkonný prezident a generální tajemník

Podvodná léčba Duchenneovy dystrofie se stává případem pro policii
Conceiçao Lemes

V Brazílii během posledních šesti let bankovní konto Petera Lawa stále narůstalo. Ale brazilský zlatý důl se uzavřel. Transfer myoblastů, který Peter Law, čínský lékař žijící v USA, nabízí pro léčbu Duchenneovy muskulární dystrofie, je v současnosti v Brazílii zakázán. Brazilská Federální rada pro zdravotnictví vydala rozhodnutí, jehož cílem je zabránit, aby pacienti postižení touto dosud nevyléčitelnou genetickou nemocí nebyli podváděni falešnými sliby, jak se to dělo od roku 1996. Celý případ započal v Nadaci pro výzkum léčby buněk (Cell Therapy Research Foundation) v Memfisu, stát Tennessee, a později pokračoval v Sao Paulu, největším brazilském státu, kde se Peter Law spojil s lékaři Wagnerem Fiori, Euclydem Marquesem a Márciem Peresem Ribeiro.

Od srpna 1998 přijelo do Brazílie nejméně 20 pacientů z různých částí světa včetně USA a Španělska, aby tu místo v Memfisu podstoupilo léčbu transferem myoblastů. Není možné přesně zjistit, kolik brazilských dětí bylo transplantováno. Avšak nejméně devíti z nich léčbu hradilo brazilské ministerstvo zdravotnictví ve výši 150.000 US dolarů na dítě, což představuje celkem 1,350 000 US dolarů. Je to vpravdě zločin vůči zdravotnictví v Brazílii, kde si mnoho postižených dětí nemůže dovolit koupit ani vozík. “Většina brazilských rodin trpí chudobou, proto jediná cesta jak získat tyto peníze zpět je podat soudní žalobu prostřednictvím americké justice,”říká Francis Lilian Torrecillas Silveira, státní právní zástupce státu Santa Catarina.

Lékařská rada ze státu Sao Paulo zahájila nedávno soudní proces proti brazilským lékařům zapojeným do tohoto případu. “Pokud budou odsouzeni, hrozí jim tresty od výstrahy až k odebrání lékařské licence,” soudí Gabriel Oselka, profesor bioetiky z lékařské fakulty univerzity v Sao Paulu. K přestupkům proti etice patří: doporučení neprověřené léčebné metody, dávající falešnou naději pacientům a jejich rodičům a zpoplatňování těch léků a zákroků, které jsou ještě ve fázi experimentů. Případ odsuzuje brazilský státní právní zástupce Torrecillas Silveira slovy: “Je to velký podvod, případ, kterým by se měla zabývat policie.”

Jak byl podvod odhalen

Komplot Petera Lawa a jeho brazilských kompliců byl odhalen na stránkách publikace No Minimo uveřejněný v červenci 2003 pod titulkem Léčba, která se stává případem pro policii.

Novinářka, která tento článek publikovala s cílem odhalit v Brazílii tento podvod, předstírala, že je kmotrou sedmiletého chlapce trpícího Duchenneovou muskulární dystrofií, jehož pojmenovala Bruno Almeida Silveira. Aniž prozradila, že je novinářka, pod jménem Maria Monteiro si v srpnu 2000 sjednala schůzku s Wagnerem Fiori, jedním z brazilských lékařů, který byl součástí chystaného plánu. On a jeho dva komplicové, Dr. Euclydes Marques a Dr. Márcio Peres Ribeiro, mají elegantní kliniku v Sao Paulu nazvanou Genesys Research Institute, která je přidruženou společností Nadace pro výzkum léčby buněk (Cell Therapy Research Foundation).

“Transplantací 50 bilionů myoblastů se zlepšila svalová síla a kvalita života pacientů postižených Duchenneovou MD. Jeden dokázal znovu chodit. Stálo by za to zkusit transfer myoblastů u vašeho kmotřence,” doporučil kmotře Dr. Wagner Fiori. Po zaplacení částky 100 US dolarů za konzultaci jí předal telefonní číslo a e-mailovou adresu Petera Lawa, který na webu celltherapy.com zdůrazňuje: bylo provedeno více než 230 transplantací s více než 75%ní úspěšností.

“Transfer myoblastů je experiment, ale výsledky jsou velmi dobré,” ujišťovala fiktivní kmotru Tunja Jackson, ředitelka Cell Therapy Foudation v Memfisu. Viceprezidentka této instituce Tena Goodwin toto ujištění ještě zdůraznila: “Všichni transplantovaní pacienti cítili velké zlepšení anebo výrazný pokles svalové degenerace. Dr. Law věří, že u Bruna bude transfer stejně úspěšný. Horší alternativa je nedělat nic.” Peter K. Law sám rozptýlil případné pochybnosti o kompetenci brazilského týmu slovy: “Pokud to Brunova kmotra uzná za vhodné, zúčastním se transplantace v Brazílii buď já sám nebo některý z členů našeho týmu.”

Brunův transfer byl několikrát předběžně naplánován, poprvé 10. prosince 2001 v Sao Paulu, poslední 24. dubna 2002. Původní cena činila 150.000 US dolarů, avšak po dlouhém vyjednávání byla konečná cena stanovena na 134.000 US dolarů. Tato částka měla být deponována do 24. března na bankovní konto Cell Transplants Asia Limited, které vlastní Peter Law. Banka Hong Kong Bank v Hong Kongu, bankovní číslo 004, číslo konta 485-232367.

Z průběhu jednání mezi údajnou kmotrou a Lawovou organizací, které trvalo 20 měsíců, zahrnulo 56 e-mailů a mnoho telefonních hovorů, vyplynulo několik závažných aspektů:

1. Když jednání začalo, bylo Brunovi, fiktivnímu pacientovi, sedm let, a na jeho konci v dubnu 2002 devět let.
2. Brazilští lékaři ani lékaři v Memfisu nikdy nepožádali o přešetření správnosti Brunovy diagnózy.
3. Nikdo se nezeptal, jak progredovala jeho nemoc. Po celou dobu Lawův tým jevil pouze zájem o platbu za provedení transferu.
4. Bruno byl osvobozen od požadované hospitalizace v Memfisu, kde měl podstoupit vyšetření s cílem zjistit, zda jeho stav vyžaduje nebo nevyžaduje transplantaci. Jakmile byli lékaři informováni, že rodina již získala peníze, stanovili termín zákroku.
5. Peter Law určil datum provedení transferu, aniž by obdržel jakoukoli lékařskou zprávu nebo výsledky krevních testů. Jedinou zprávu, která byla Lawovi zaslána, napsala Brunova kmotra.

Zatajené neúspěchy

Fiktivní Brunův případ měl jediný cíl: zjistit, jak daleko jsou Peter Law a jeho brazilská pobočka schopni zajít. Transplantované brazilské děti snily o tom, že po transferu myoblastů budou hrát kopanou, že budou opět běhat nebo aspoň chodit. Tři z nich byly transplantovány v Memfisu, USA a ostatní v Sao Paulu v Brazílii. Rodiče popisují nynější stav dětí takto:

• T.M., 20 let. Ztratil schopnost hýbat dolními končetinami: když se pokusí nohama pohnout, bezvládně spadnou jako dva kusy dřeva, potřebuje pomoc při otáčení na lůžku. Před transplantací mohl údy pokrčit a napnout. Po zákroku se prudce zhoršila jeho schopnost hýbat nohama.
• J.B.G.C., 16 let. Musí být krmený, protože není schopen zvednout ruce. Ještě dokáže kreslit a hrát videohry. Ke klávesnici počítače používá dvě hůlky. Jeho matka tvrdí: "Je to příliš mnoho utrpení pro nic."
• A.G., 17 let. Byl hospitalizován v dubnu 2002 a zemřel v červenci následkem srdeční zástavy.
• L.T.F.M., 16 let. Nemůže chodit. Potřebuje pomoc na toaletě. Je ještě schopný používat počítač.
• M.G.S., 13 let. Ztratil již schopnost hýbat rukama a nohama. Před provedením zákroku (tehdy mu bylo devět let) mohl chodit. Po zákroku přestal chodit, tuto schopnost už nenabyl.
• A.C., 17 let. Nemůže hýbat dolními končetinami a zvedat ruce; má obtíže při dýchání. Podle jeho otce, Jose Tadeu Cruze, brazilská vláda zaplatila za transfer 150.000 US dolarů a rodina chlapce utratila dalších 20.000 US dolarů za cestovné a hotel. "Můj syn se už nemůže hýbat a má těžké dýchací problémy. Raději bych šel za šamankou než aby znovu podstoupil tuhle léčbu," tvrdí pan Cruz.

Stručně řečeno, u žádného z brazilských dětí se neprokázalo zlepšení nebo změna přirozeného průběhu nemoci a v případě M.G.S. je dokonce možné, že transfer myoblastů progresi nemoci uspíšil. Stav těchto dětí je důkazem, že transplantace není úspěšná. Pat Furlongová, ředitelka Rodičovského projektu (Parent´s Projekt) ve Spojených státech, která sledovala několik transplantovaných chlapců včetně svých dvou již nežijících synů, to potvrzuje slovy: “V životě těchto dětí se nic nezměnilo. Ti z nich, kteří nemohli chodit nebo samostatně se najíst, ani nezačali chodit, ani se při jídle neobejdou bez cizí pomoci.”

Zmařené naděje

“Transfer myoblastů bohužel neprokázal žádný terapeutický efekt ani u Duchenneovy, ani u jiné formy muskulární dystrofie,” varuje Mayana Zatz, prezidentka brazilské Asociace muskulárních dystrofiků. “Není také pravda, že nemůžeme dělat nic. Je známo, že kombinací vhodné fyzioterapie, podáváním kortikoidů (v mnoha případech) a používáním podpůrné ventilace - bipapu - se významně zvyšuje nejen kvalita, ale o mnoho let se prodlužuje i pravděpodobná délka života.”

Vědci z celého světa souhlasí. Patří k nim i tak známí badatelé jako Terence Partdrige ze Spojeného království a brazilští neurologové Alan Gabbai, Acary Bulle de Oliveira, Lineu Werneck a Umbertina Reed. “Kromě toho, že je transfer myoblastů zavrženíhodný po stránce imunologické, nezlepšuje ani svalovou sílu, ani nezastavuje postup svalové degenerace,” tvrdí profesor George Karpati, vedoucí Montreal Neurology Institutu v Kanadě. “Zákrok není efektivní, ať ho provádí kdokoli .” Dr. Elisabth McNally z chicagské univerzity zdůrazňuje: “Doporučování transferu myoblastů pro Duchenneovu MD je vzbuzování falešné naděje v pacientech a v jejich rodičích.”

Přel. E. A. Schmidtová